Small Interfering RNA (siRNA)-产品分类-Felix

F750767

Nedosiran

DCR-PHXC

Nedosiran (DCR-PHXC) 是一种靶向乳酸脱氢酶 (LDH) 的 RNA 干扰剂 (RNAi)。Nedosiran 可用于研究并发终末期肾病 (ESRD)的原发性高草酸尿症 (PH)。Nedosiran 是一种 GalNAc-dsRNA 偶联物。

F747629

Vutrisiran

ALN-TTRsc02

Vutrisiran (ALN-TTRsc02) 是一种肝脏导向的、小干扰RNA (siRNA) 。 Vutrisiran 靶向转甲状腺素蛋白 (TTR) 的mRNA，可用于转甲状腺素蛋白 (TTR) 介导的淀粉样变性研究。

F744633

Patisiran sodium

Patisiran sodium 是一种双链小干扰 RNA，靶向 Transthyretin (TTR) 信使 RNA 内的序列。Patisiran sodium 特异性抑制突变体和野生型 TTR 的肝脏合成。Patisiran sodium 可用于研究遗传性 TTR 淀粉样蛋白症的研究。

F197549

Givosiran

ALN-AS1

Givosiran (ALN-AS1) 是一种小干扰 RNA，靶向肝脏氨基纤维素合酶 1 (ALAS1) 信使 RNA。Givosiran 下调 ALAS1 mRNA 并阻止神经毒性 δ-氨基纤维酸和卟啉的积累。Givosiran 可用于急性间歇性卟啉症的研究。