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生物活性:
Patisiran sodium is a double-stranded small interfering RNA that targets a sequence within the transthyretin (TTR) messenger RNA. Patisiran sodium specifically inhibits hepatic synthesis of mutant and wild-type TTR. Patisiran sodium can be used for the research of hereditary TTR amyloidosis.

体外研究:
Patisiran sodium 导致 TTR 降解 (通过 RNA 干扰),随后通过特异性结合突变体和野生型转甲状腺素蛋白 (TTR) 信使 RNA 的 3' 非翻译区中的遗传保守序列,降低血清 TTR 蛋白水平和组织 TTR 蛋白沉积。
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