Huntingtin-产品分类-Felix

F756289

mHTT-IN-1

mHTT-IN-1 (Example 1) 是一种强效的突变亨廷顿蛋白 (mHTT) 抑制剂。mHTT 具有毒性，是引起遗传性常染色体显性神经退行性疾病，亨廷顿氏病 (HD) 发病的主要原因。mHTT-IN-1 可还原 mHTT，EC50 为 0.46 nM。

F755185

mHTT-IN-2

mHTT-IN-2 (compound 27) 是突变亨廷顿蛋白 (mHTT) 的有效抑制剂 (EC50=0.066 μM)。mHTT-IN-2 可减少 HTT RNA 外显子 [49-50] 的规范剪接，是亨廷顿 (HTT) 基因的剪接调节剂。mHTT-IN-2 在人类 HD 干细胞和小鼠 BACHD 模型中表现出体外和体内抑制活性。mHTT-IN-2 可用于 branaplam 相关的周围神经病变的研究。

F749932

Lexanersen sodium

WVE-120102 sodium

Lexanersen sodium 是一种可用于亨廷顿舞蹈症研究的寡核苷酸。

F748677

Lexanersen

WVE-120102

Lexanersen (WVE-120102) 是可用于亨廷顿舞蹈症研究的寡核苷酸。

F746790

Tominersen

RG6042; IONIS-HTTRx

Tominersen (RG6042) 是第二代 2′-O-(2-甲氧基乙基) 反义寡核苷酸，靶向亨廷蛋白 (HTT) mRNA，有效抑制 HTT 的合成。Tominersen 能在小鼠中提高存活率并减少脑萎缩。Tominersen 可用于亨廷顿病 (HD) 的研究。