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PG01 是一种有效的 CFTR Cl- 通道增效剂。PG01 对 E193K，G970R 和 G551D (CFTR突变体) 有效，Kd 值分别为 0.22 μM，0.45 μM 和 1.94 μM。PG01对 ΔF508（Ka 为 0.3 μM）也有效。PG01 在添加 Forskolin 后增加 ΔF508-CFTR Cl- 电流。

Ataluren (Standard)

阿塔鲁伦(Standard)

Ataluren (PTC124) 是可口服的 CFTR-G542X 无义等位基因抑制剂。

Astressin 2B 是一种有效的选择性的促肾上腺皮质激素释放因子受体2 (corticotropin-releasing factor receptor 2 (CRF2)) 拮抗剂，对 CRF2 和 CRF1的 IC50 值分别为 1.3 和 > 500 nM。Astressin 2B 拮抗 CRF2 介导的胃排空抑制。

UCCF-853 是 CFTR 的调节剂。

VRT-532

CFpot-532

VRT-532 (CFpot-532) 是一种有效的 CFTR 调节剂。VRT-532 增强 G551D-CFTR 中的通道活性和 G551D-CFTR 的内在 ATPase 活性。VRT-532 具有囊性纤维化研究的潜力。