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编 号:F762414
分子式:C95H115F3N32O51P8S8
分子量:3082.42
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生物活性:
RGLS4326 (RG4326) is a first-in-class, short oligonucleotide inhibitor of microRNA-17 (miR-17). RGLS4326 can be used for the research of autosomal dominant polycystic kidney disease (ADPKD). RGLS4326 inhibits miR-17 function in HeLa cells with an EC50 value of 28.3?nM.

体内研究:
RGLS4326 优先分布于肾小管和囊肿。RGLS4326 (单次 30 mg/kg 皮下注射) 被血浆迅速吸收,Tmax ≤1 h,Cmax 8.5 μg/mL,野生型小鼠半寿命长度 <4 小时。 体内施用 RGLS4326 还上调直接 miR-17 靶基因 Pkd1 的表达和 Pkd2。Animal Model:Pkd2-KO mice
Dosage:20?mg/kg
Administration:SC injection
Result:Compared to non-cystic control kidneys, polycystic kidneys of PBS-treated Pkd2-KO mice exhibit an age-dependent progressive decline in miR-17 PD-Sig, indicative of increasing miR-17 activity with disease progression. Administration of RGLS4326 reversed this decline in miR-17 PD-Sig, indicating a sustained functional inhibition of miR-17.

体外研究:
RGLS4326,一种单链、化学修饰的 9-nt 短寡核苷酸,与 miR-17 种子序列完全互补。RGLS4326 抑制 ADPKD 中 miR-17 家族的病理功能。 RGLS4326 处理抑制培养物中肾集合管细胞中的 miR-17 功能,通过 miR-17 PD-Sig 测量,EC50 值为 77.2 ± 20.2 nM。 RGLS4326 抑制原发性人类常染色体显性遗传性多囊肾病 (ADPKD) 囊肿的生长。
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