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生物活性:
Valanafusp alfa (AGT-181) is a brain penetrating recombinant fusion protein of a chimeric monoclonal antibody against the human insulin receptor (HIR) and human iduronidase (IDUA). Valanafusp alfa can be used for the research of Mucopolysaccharidosis type I (MPS I) .

体内研究:
Valanafusp alfa (AGT-181) (0.2-20 mg/kg; IV) 慢性给药在所有剂量下都具有极好的安全性,并且对血浆或脑脊液的血糖控制没有影响。Valanafusp alfa (AGT-181) (0.2-20 mg/kg; IV) 在 Rhesus monkeys 体内稳定,清除率快,分布量大。

体外研究:
Valanafusp alfa (HIRMAb-IDUA) 与 HIR 胞外结构域 (ECD) 结合,EC50 为 0.93±0.07 nM。Valanafusp alfa (HIRMAb-IDUA) (0.3 μg/mL; 48 h) 与健康成纤维细胞相比,可使 Hurler 成纤维细胞中的糖氨基聚糖积累减少 70%。
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