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编 号:F368500
分子式:C23H36N2O4
分子量:404.54
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生物活性:
Eliglustat is an specific, potent and orally active glucocerebroside synthase inhibitor with an IC50 of 24 nM.

体内研究:
与年龄匹配的对照动物相比,在底物显著积累之前接受药物处理的小鼠 (10 周龄) 表现出脾脏、肺和肝脏中葡萄糖神经酰胺水平和戈谢细胞数量减少。

体外研究:
Eliglustat tartrate 具有良好的效力,IC50 为 24 nM,对靶酶具有特异性。将 K562 或 B16/F10 细胞孵育 72 小时,同时增加 Genz-112638 (0.6-1000 nM) 导致 GM1 和 GM3 细胞表面水平的剂量依赖性降低。在 K562 细胞中抑制 GM1 细胞表面呈递的平均 IC50 值为 24 nM (范围 14-34 nM),在 B16/F10 细胞中抑制 GM3 的平均 IC50 值为 29 nM (范围 12-48 nM)。
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