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编 号:F312677
分子式:C10H13N5O4
分子量:267.24
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生物活性:
Zidovudine is a nucleoside reverse transcriptase inhibitor (NRTI), widely used to treat HIV infection. Zidovudine increases CRISPR/Cas9-mediated editing frequency.

体内研究:
与 PBS 载体相比,NRTIs 拉米夫定 (3TC)、Zidovudine (AZT) 或阿巴卡韦 (ABC) 可抑制野生型小鼠激光诱导的脉络膜新生血管 (CNV)。RPE/脉络膜中 VEGF-A 的平均水平在激光损伤后第 3 天达到峰值,在 3TC、AZT 和 ABC 处理的眼中与野生型小鼠的对照眼相比显著降低,但在 P2rx7-/- 小鼠。

体外研究:
Zidovudine 抑制 SVG、原代人胎儿星形胶质细胞 (PFA)、外周血单核细胞 (PBMC) 和单核细胞衍生的巨噬细胞 (MDM),EC50 分别为 17、1311、8 和 5 nM . Zidovudine 抑制 SVG、PFA、PBMC 和 MDM,EC90 分别为 0.205 μM、44.157 μM、0.481 μM 和 0.219 μM。通过 CRISPR/Cas9 进行基因组编辑已成为对活细胞基因组进行精确、有针对性的改变的有效且可靠的方法。CXCR4 是人类免疫缺陷病毒 1 型 (HIV-1) 感染的共同受体,被认为是 AIDS 的重要处理靶点。CXCR4 通过与包膜蛋白 gp120 结合介导病毒进入人 CD4+ 细胞。人类 CXCR4 基因被 CRISPR/Cas9 介导的基因组编辑有效破坏,导致人类原代 CD4+ T 细胞产生 HIV-1 抗性。Cas9 介导的 CXCR4 消融在不影响细胞分裂和增殖的情况下表现出高特异性和可忽略的脱靶效应。
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