产品
编 号：F002917
分子式：C21H23Cl2N5O
分子量：432.35
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结构图
CAS No: 1005504-62-0
产品详情
生物活性：
RG3039 (PF-06687859) is an orally bioavailable and brain-penetrant DcpS inhibitor with an IC50 of 0.069 nM.
体内研究：
RG3039 可以延长两种疾病严重程度不同的 SMA 小鼠模型 (Taiwanese 5058 Hemi 和 2B/SMA mice) 的生存期并改善功能，并对神经肌肉病变产生积极影响。在 2B/- SMA 小鼠中，RG3039 在 P4 开始给药时提供了 >600% 的生存益处 (中位 18 天至 >112 天)，突出了早期干预的重要性。RG3039 分布到中枢神经系统组织，在那里它强烈抑制 DcpS 酶活性，但最低限度地激活 SMN 表达或小核糖核蛋白的组装。RG3039 处理的 SMA 小鼠在存活率、体重和运动功能方面表现出剂量依赖性增加，并且它与运动神经元体细胞和神经肌肉接头突触神经支配和功能的改善以及肌肉大小的增加有关。RG3039 还提高了条件性 SMA 小鼠的存活率。
体外研究：
RG3039 是一种二元亲脂性分子，可能会在溶酶体中积累。
RG3039 (PF-06687859) is an orally bioavailable and brain-penetrant DcpS inhibitor with an IC50 of 0.069 nM.
体内研究：
RG3039 可以延长两种疾病严重程度不同的 SMA 小鼠模型 (Taiwanese 5058 Hemi 和 2B/SMA mice) 的生存期并改善功能，并对神经肌肉病变产生积极影响。在 2B/- SMA 小鼠中，RG3039 在 P4 开始给药时提供了 >600% 的生存益处 (中位 18 天至 >112 天)，突出了早期干预的重要性。RG3039 分布到中枢神经系统组织，在那里它强烈抑制 DcpS 酶活性，但最低限度地激活 SMN 表达或小核糖核蛋白的组装。RG3039 处理的 SMA 小鼠在存活率、体重和运动功能方面表现出剂量依赖性增加，并且它与运动神经元体细胞和神经肌肉接头突触神经支配和功能的改善以及肌肉大小的增加有关。RG3039 还提高了条件性 SMA 小鼠的存活率。
体外研究：
RG3039 是一种二元亲脂性分子，可能会在溶酶体中积累。
产品资料
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