产品
编 号：F229024
分子式：C22H23N7O
分子量：401.46
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CAS No: 1825352-65-5
产品详情
生物活性：
Risdiplam (RG7916) is an orally administered, centrally and peripherally distributed SMN2 pre-mRNA splicing modifier that increases survival motor neuron (SMN) protein levels.
体外研究：
Risdiplam 调节 SMN2 pre-mRNA 剪接以产生全长 SMN2 mRNA 并增加 SMN 蛋白水平。Risdiplam 是 SMN2 剪接的修饰剂，可导致 SMN2 全长转录物增加，从而增加功能性 SMN 蛋白。I 型脊髓性肌萎缩症 (SMA) 仍然是导致婴儿死亡最常见的遗传病。这种常染色体隐性神经肌肉疾病以进行性运动和呼吸肌无力为特征，是由运动神经元存活蛋白 (SMN) 水平低下引起的，原因是存活运动神经元 1 (SMN1) 基因中的双等位基因缺失和其他致残突变失活。
Risdiplam (RG7916) is an orally administered, centrally and peripherally distributed SMN2 pre-mRNA splicing modifier that increases survival motor neuron (SMN) protein levels.
体外研究：
Risdiplam 调节 SMN2 pre-mRNA 剪接以产生全长 SMN2 mRNA 并增加 SMN 蛋白水平。Risdiplam 是 SMN2 剪接的修饰剂，可导致 SMN2 全长转录物增加，从而增加功能性 SMN 蛋白。I 型脊髓性肌萎缩症 (SMA) 仍然是导致婴儿死亡最常见的遗传病。这种常染色体隐性神经肌肉疾病以进行性运动和呼吸肌无力为特征，是由运动神经元存活蛋白 (SMN) 水平低下引起的，原因是存活运动神经元 1 (SMN1) 基因中的双等位基因缺失和其他致残突变失活。
产品资料
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